基因疗法阻止血友病临床试验血液事件

研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了**显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。

10 名男性接受了一种无害病毒的静脉注射，以输送一种叫作 IX 因子的基因，罹患 B 型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18 个月之后，这些男性的肝脏平均生成的 IX 因子达到常规水平的 34%。

研究人员在近日发表于《新英格兰医学杂志》的报告中称，这已经让 10 人中的 9 人在过去一年半里没有发生血液事件。此外，10 人中有 8 人不再需要每隔几日进行 IX 因子注射。

此前治疗 B 型血友病的基因疗法临床试验并未能产生足够的 IX 因子。在由火花治疗公司和辉瑞制药公司支持的新试验中，研究人员给患者的肝细胞提供了一种异常有效的 IX 蛋白质因子版本。这使得该团队降低了载体剂量，减少了免疫反应。其中有两名患者增加了对该载体应答的肝酶，但在患者解除到类固醇之后，其水平又下降了。

据统计，仅有 20% 的血友病患者为 B 型症状。目前，研究人员正在用基因疗法治疗最为普遍的该类病症——A 型血友病。