单碱基编辑技术帮助修正基因突变，支原体检测助力科研-威正翔禹

细胞治疗相关药物的发展，需要通过支原体检测项目来达到对实验过程的监控。支原体qPCR检测技术，经验证可替代药典中的传统方法。

CD3δ SCID是由CD3D突变引起的一种毁灭性的先天性免疫错误，编码正常胸腺生成所必需的CD3/TCR复合体的不变CD3δ链。

近日，研究人员展示了一种腺嘌呤碱基编辑(ABE)策略，以恢复自体造血干细胞和祖细胞(HSPCs)中的CD3δ。

相关研究发表在《Cell》上，文章标题为：“Human T cell generation is restored in CD3δ severe combined immunodeficiency through adenine base editing”。

研究人员将编码实验室进化ABE的mRNA和引导RNA递送到CD3δ SCID患者的HSPCs中，致病性突变的纠正率为71.2%±7.85% (n = 3)。在人工胸腺类器官中分化的经过编辑的HSPCs产生成熟的T细胞，表现出不同的TCR剧目和TCR依赖功能。

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编辑过的人HSPCs移植到免疫缺陷小鼠中，16周后从小鼠骨髓中分离出的人CD34+细胞的CD3D缺陷恢复了88%，这表明长期重新繁殖的HSCs得到了纠正。这些发现证明了ABE在HSPCs中治疗CD3δ SCID的临床前疗效，为开发CD3δ SCID患者的一次性治疗提供了基础。

该研究表明碱基编辑（Base Editing）技术存在可一次性治疗罕见而致命的遗传疾病——CD3δ重症联合免疫缺陷（CD3δ-SCID）的可能性。研究人员使用腺嘌呤碱基编辑器（ABE）纠正了患者造血干细胞和祖细胞（HSPC）中CD3δ基因的致病单碱基突变，从而恢复了血液干细胞产生T细胞的能力，为CD3δ-SCID患者带来了一次性治疗新选择。

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