美國FDA投票通過 全球首個(gè)CAR-T細(xì)胞療法 腫瘤治療創(chuàng)新方案！

　　2017年美國東部時(shí)間7月12日，諾華公司的CAR-T療法在美國FDA腫瘤藥物專家咨詢委員會(huì)（ODAC）的生物制劑許可申請（BLA）會(huì)議中，以10票對0票的壓倒性優(yōu)勢，獲得了專家們的一致推薦和通過。這雖然距最終上市還差最后一步，但幾乎已毫無懸念。在這里，不僅祝賀諾華公司的新品CAR-T療法即將上市，也祝賀自2012年以來發(fā)明的CAR-T療法**次得到了官方的認(rèn)可，必將廣泛造福癌癥患者。

　　在7月12日當(dāng)天，F(xiàn)DA的直播間里擠滿了人，許多人通過網(wǎng)絡(luò)實(shí)時(shí)見證了FDA的整個(gè)評估過程。FDA專家委員會(huì)對CTL019（諾華CAR-T療法的產(chǎn)品名）療效和安全性進(jìn)行了評估，最后全票通過。這意味著CTL019將成為全球**個(gè)批準(zhǔn)上市的CAR-T療法，因此具有里程碑式的意義。

　　在評審現(xiàn)場，接受諾華CAR-T療法的患者Emily及其家人也過來了。2012年4月，年輕的女孩Emily在經(jīng)歷過急性淋巴性白血病兩次復(fù)發(fā)后，命懸一線。但她的父母并沒有放棄，他們找到了費(fèi)城兒童醫(yī)院，加入了諾華的一個(gè)I期臨床項(xiàng)目（CTL019），并成為**個(gè)細(xì)胞免疫療法治愈的兒童白血病患兒。Emily的父親在現(xiàn)場講述了治療的經(jīng)過。一位觀眾在直播間里說：“患者故事總是讓我淚流滿面。”

　　CAR-T療法是最近5年來非常熱門的癌癥免疫療法。其全稱為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是用基因工程的方法改造患者的T細(xì)胞，使其表達(dá)能識(shí)別腫瘤抗原的嵌合抗原受體（CAR）。改造后的患者的T細(xì)胞在體外大量擴(kuò)增后，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，從而達(dá)到治療的目的。諾華公司CTL019的適應(yīng)癥是復(fù)發(fā)性或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。它針對的靶點(diǎn)是B細(xì)胞的CD19抗原。它的CAR上有一段4-1BB共刺激域，使T細(xì)胞接觸到抗原后，能進(jìn)一步被激活。

　　從整體的臨床試驗(yàn)看，目前，CAR-T療法在惡性血液病方面效果顯著，但在實(shí)體瘤方面療效不佳。我們期待以CAR-T為代表的免疫療法在對實(shí)體瘤的治療上，能取得更大的突破。