皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定

　　日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症（epidermolysis bullosa，EB）的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。本文威正翔禹/缔一生物为您分析皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定。

　　大疱性表皮松解症是一类可能危及生命的遗传性皮肤病，其中最严重的一种类型称为隐性营养不良型大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa， RDEB）。这种疾病患者由于编码胶原蛋白VII的基因COL7A1发生突变导致胶原蛋白VII功能失常。而胶原蛋白VII对将表皮与真皮组织结合在一起非常重要。RDHB患者皮肤上经常反复出现水疱和伤口，伴随着剧痛。皮肤损伤不但会带来危及生命的感染，而且很多患者可能发展成为鳞状细胞癌（squamous cell carcinoma）。

　　Abeona 公司开发的EB-101基因疗法是一种基于患者自身皮肤细胞的基因疗法。它将表达正常胶原蛋白VII的基因在体外转入从患者身上获取的角质形成细胞（keratinocyte）中，然后将这些经过基因工程修饰的细胞注入患者伤口中，促进伤口愈合。EB-101此前已经获得美国FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病（rare pediatric disease）认定以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定。

　　EB-101获得FDA突破性疗法认定的原因是基于该疗法在临床1/2期试验中的优异表现。在最近的临床1/2期试验中，患者身上非愈合性慢性伤口接受EB-101注射，在预定时间点检测伤口愈合程度。在这项临床试验中，EB-101达到了疗效和安全性的主要终点。在治疗后3个月，100％接受EB-101治疗的伤口得到了愈合。在接受EB-101治疗2年以后，仍然有88％接受治疗的伤口保持愈合状态。与此相比，接受目前市场上已有疗法的伤口中只有7％在接受治疗后12周是仍然是愈合的。没有任何伤口的愈合时间超过24周。

　　Abeona公司的总裁兼CEO Timothy J. Miller 博士说：“我们很高兴FDA认识到EB-101的临床1/2期试验结果表现出的良好前景并且授予EB-101项目突破性疗法认定。我们期待早日启动EB-101的关键性临床3期试验。”该公司将继续与FDA合作确定临床3期试验的最终设计，预计该项试验将于2018年初正式启动。

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